Concluso il Progetto Finanziato da Fondazione Telethon nel 2021

Partito nel 2021 con il supporto della nostra associazione, il progetto “Gene-editing allele specifico mediato da CRISPR-Cpf1 ingegnerizzate per il trattamento delle patologie oculari nella sindrome da Ectrodattilia-displasia ectodermica-labiopalatoschisi (EEC) ” del Prof. Michele De Luca si è concluso nel mese di Agosto 2024.

In attesa della pubblicazione dei risultati, ricordiamo che lo studio si proponeva di analizzare un nuovo approccio terapeutico per curare la progressiva opacizzazione della cornea nella sindrome E.E.C. e la perdita di vista che ne consegue che incide fortemente sulla qualità della vita di questi pazienti e costituisce uno dei sintomi più gravi della malattia.